常規(guī)治療無效、治療后腫瘤復發(fā)、骨髓移植副作用明顯……在兒童白血病治療中，如何提高難治性白血病治愈率、改善患兒生存質量，是一大難點。
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“匯聚中外權威專家、結合國際前沿科技，我們將為中國難治性白血病患兒提供公益的中外聯(lián)合會診機會，讓更多孩子找到生命新的希望。”6月18日，“英國大醫(yī)生走中國：‘中英兒童白血病治療研討暨公益會診項目發(fā)布’媒體見面會”在京舉辦，來自中英兩國的白血病專家共同宣布項目啟動。
難治性白血病為患兒家庭帶來巨大挑戰(zhàn)
白血病被稱為“兒癌之冠”。據(jù)統(tǒng)計，我國每年新增白血病患者約4萬名，其中50%是兒童。《國家兒童腫瘤監(jiān)測年報2020》顯示，在我國兒童腫瘤患者中，白血病患兒占比高達57.21%，是我國兒童、青少年因病死亡的重要原因。
據(jù)了解，急性T淋巴細胞白血病是最多發(fā)的兒童惡性腫瘤急性淋巴細胞白血?。ˋLL）的亞型。
《中國兒童血液病2020白皮書》發(fā)布的數(shù)據(jù)顯示，我國急性淋巴細胞白血病占兒童白血病的72.6%。近年來，國家發(fā)布白血病診療建議，兒童“急淋”化療方案逐步改善，患兒長期生存率大幅提升。目前，兒童“急淋”整體治愈率可達80%-90%。然而，仍有15%-20%的患兒會遭遇復發(fā)，且復發(fā)后的存活率低，傳統(tǒng)化療的有效率低，預后不佳。
“根據(jù)每個患兒的自身情況選用個性化的治療方案，提高治療規(guī)范化水平，同時不斷研發(fā)新的藥物和治療手段，是提高難治性兒童白血病治愈率的關鍵?！北本┐髮W第一醫(yī)院主任醫(yī)師、兒科血液/腫瘤專業(yè)負責人趙衛(wèi)紅說。
“在英國，難治性白血病為患兒家庭帶來巨大挑戰(zhàn)。近年來，通過多學科制定精準的治療方案，采取化療、造血干細胞移植、靶向治療、免疫治療等多種治療方式，已經取得令人振奮的成果?！眰惗卮髪W蒙德街兒童醫(yī)院（Great Ormond Street Hospital for Children，簡稱GOSH）國際和私立患者醫(yī)療部臨床主任梅蘭妮?海恩斯（Melanie Hiorns）醫(yī)生說。
“多學科+新療法”
白血病是一種惡性腫瘤性血液病。在常規(guī)治療中，化療和骨髓移植是最常見的治療方案。
化療方面，經一線化療后出現(xiàn)復發(fā)后，難治性白血病患兒預后往往不太理想，再度化療可能令患兒面臨難以承受的毒性反應，而骨髓移植容易產生感染和長期副作用，包括對患兒的生長發(fā)育造成長期影響。
5年前，新的抗體藥物在歐美上市。如今，抗體藥物廣泛應用于兒童白血病治療，其副作用遠遠小于常規(guī)化療。與此同時，歐美發(fā)達國家的權威醫(yī)院對骨髓移植的使用也越來越少。
“大量白血病患兒不用骨髓移植，也可以達到治愈。”在發(fā)布會現(xiàn)場，GOSH兒童醫(yī)院小兒血液科教授阿杰伊·沃拉（Ajay Vora）表示。
他認為，兒童白血病治療最重要的是多學科（MDT）治療，這樣能更精準地為患兒制定適合的、個性化的方案。不少國際患者原本被當?shù)蒯t(yī)生建議需要骨髓移植，但到GOSH后可能有其他更好的選擇。
“我們發(fā)現(xiàn)，病理、影像、護理、游戲療法、心理療法、對癥治療、藥理師配合，多學科緊密合作，給患兒治療和康復帶來巨大收益?！蔽掷f，治療效果取決于治療的每一個細節(jié)。在GOSH醫(yī)院，甚至有專門的“陪玩師”，緩解小朋友對治療的畏懼，也把家長從緊張、焦慮的情緒中解放出來。
對于化療和骨髓移植無效或治療后復發(fā)的患兒，創(chuàng)新性的療法也會給他們帶來新的希望。2015年，GOSH就創(chuàng)新性地采用一種實驗性基因療法，成功挽救了世界首例白血病復發(fā)的嬰兒患者萊拉（Layla）的生命。
攜手實現(xiàn)“無病生存”
與許多腫瘤一樣，隨著治療技術持續(xù)發(fā)展和國際醫(yī)療協(xié)作不斷深化，“兇險”的兒童白血病正在一步步向實現(xiàn)完全治愈的目標靠近。
“兒童白血病的治療目標是治愈，不是‘帶瘤生存’，而是‘長期無病生存’?！壁w衛(wèi)紅說，針對出現(xiàn)復發(fā)的10%-20%的患兒，規(guī)范化治療、研發(fā)更有效副作用更小的藥物，開展相關臨床研究，都是正途。
沃拉表示，在GOSH，為了研發(fā)出更好更新治療藥物和方法，每年都有10項以上的1-3期兒童白血病藥物的臨床試驗在開展。
“加強國際協(xié)作，共享醫(yī)療發(fā)展成果、共建醫(yī)療命運共同體，是戰(zhàn)勝癌癥的重要保障。”發(fā)布會現(xiàn)場，“中英兒童白血病公益會診項目”贊助方盛諾一家創(chuàng)始人蔡強表示。
據(jù)了解，從2014年起，為了進一步推動中外醫(yī)學文化交流，盛諾一家與人民日報社《健康時報》共同發(fā)起“海外大醫(yī)生走中國”系列活動，通過邀請發(fā)達國家權威醫(yī)院專家來中國走訪、與中國醫(yī)生面對面交流的方式，助力國內醫(yī)療持續(xù)高質量發(fā)展。
此次公益會診將免費提供6個中英專家國際聯(lián)合會診名額，由《健康時報》協(xié)調國內權威醫(yī)療機構，經專家評估，篩選兒童白血病疑難病例，與盛諾一家簽約合作的GOSH兒童醫(yī)院專家進行國際聯(lián)合會診，為患兒提供權威診療方案。
（記者 羅燕）
